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심장 유전자치료 전문 바이오텍으로, 프리드라이히 운동실조증 치료제 LX2006이 FDA Breakthrough 지정을 받고 피벗 임상을 준비 중입니다.
희귀·심혈관 유전자 치료제 전문 바이오텍. LAD-I 치료제 KRESLADI™ FDA 심사 중이며, 다논병·PKP2·BAG3 심근병증 파이프라인도 보유합니다.