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세계 최초의 바르는 유전자 치료제 비주벡(VYJUVEK)을 상용화한 혁신 바이오 기업으로, 독보적인 수익성과 플랫폼 기술을 바탕으로 희귀병 치료의 새로운 표준을 정립하고 있습니다.
PK 결핍증 최초 치료제 PYRUKYND를 보유한 희귀 혈액 질환 전문 바이오텍으로, 지중해빈혈·겸상적혈구병으로 적응증 확장을 추진 중입니다.