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희귀질환 전문 바이오텍. 파브리병 경구 치료제 갈라폴드와 폼페병 치료제를 상용화하며 연 20% 이상 매출 성장 중.
유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 최초의 경구용 신약 deucrictibant를 개발하는 임상 단계 희귀질환 바이오텍입니다.