총 4개의 글
유전성 망막질환(IRD) 7개 유전자 타겟 전문 바이오텍으로, OPGx-LCA5 RMAT 지정·3상 준비, OPGx-BEST1 IND 승인
줄기세포 유래 RPE 세포 대체 치료제 OpRegen으로 건성 AMD를 타겟, 로슈/제넨텍 파트너십, RMAT 지정, 3년+ 시력 개선
AAV 유전자치료 원천 기술(NAV) 보유, MPS II BLA 심사 중, 애브비와 wAMD 공동 개발, 다수 후기 파이프라인
맞춤형 AAV 벡터 플랫폼으로 습성 황반변성(4D-150, 3상) + 낭포성 섬유증(4D-710) 유전자치료를 개발하는 바이오텍